Archives de catégorie : Téléthon

Eteplirsen et myopathie :Une maladie fatale, un médicament très cher et mal testé, une décision de mise sur le marché politique

Un traitement dont l’efficacité n’a jamais été démontré. Une maladie d’évolution mortelle et qui touche de jeunes garçons, un laboratoire qui va demander un prix qu’il estime raisonnable et qui frise les 300 000 euros. Une histoire exemplaire qui confronte … Continuer la lecture Continuer la lecture

Publié dans Duchenne, eteplirsen, FDA, médicaments, myopathie, Téléthon, VARIA | Commentaires fermés sur Eteplirsen et myopathie :Une maladie fatale, un médicament très cher et mal testé, une décision de mise sur le marché politique

Thérapie génique dans le syndrôme de Wiskott-Aldrich : une belle avancée en grande partie grâce au Téléthon

Un nouveau pas vient d’être franchi dans la mise au point des traitements par thérapie génique. Cette fois c’est une maladie orpheline, le syndrome de Wiskott-Aldrich qui est concerné. Et cette avancée doit beaucoup au Téléthon. Le syndrôme de Wiskott-Aldrich … Continuer la lecture Continuer la lecture

Publié dans gêne, Généthon, recherche, Téléthon, therapie genique, virus, Wiskott-Aldrich | Commentaires fermés sur Thérapie génique dans le syndrôme de Wiskott-Aldrich : une belle avancée en grande partie grâce au Téléthon